【ジェンザイム・ジャパン】ライソゾーム病の早期診断・治療促す ‐ MRとMSLの連 携強化

希少疾患の治療に取り組む「ジェンザイム・ジャパン」は、自社およびグループ会社のMRとMSL(メディカル・サイエンス・リエゾン)を全国の医療関係施設や医師の下に派遣し、ライソゾーム病に関する情報提供を行っていく見通しです。これにより、ライソゾーム病患者を掘り起こし、患者の早期治療を促進することが狙いです。ジェンザイム・ジャパン社長の足利英幸氏は、医療ネットワークを広げていくことで、早期診断・治療を促進する意気込みを語り、自社開発のライソゾーム病治療薬「ファラザイム」を重点品目としました。

ジェンザイム・ジャパンとは

ジェンザイム・ジャパンは、アメリカに本社「ジェンザイム」を持ち、希少疾患のリーディングカンパニーとして、1987年に日本に設立されました。希少疾患に特化し、バイオテクノロジーを駆使した医薬品の開発・販売を単独で行う、ユニークな企業です。治療法のない難病の治療薬開発により、患者のQOLを向上させることをモットーとし、希少疾患のライソゾーム病の治療薬に関しては5つの治療薬を開発し、販売しています。

ライソゾーム病について

ライソゾーム病は、その希少さと治療の難しさから、特定疾患・小児慢性特定疾患と認められている遺伝病です。新生児のおよそ7700人に1人の割合で起こることが知られています。細胞内ライソゾーム(リソソームまたはリソゾームとも呼ぶ)内の酵素が働かないか働きが弱いためにライソゾーム内に分解されない糖脂質などが溜まっていく病気です。これにより、四肢痛や腎不全、心肥大などの全身性疾患を引き起こします。ライソゾーム内の欠損酵素の種類によって、ライソゾーム病の病名はそれぞれ異なり、現在ではおよそ40種類の病名が存在します。これらの中でも特に患者数が多いものの一つに、ファブリー病があります。「厚生労働省難治性疾患克服事業ライソゾーム病(ファブリー病を含む)に関する調査研究班」が平成13年に行った調査によると、ハンター症候群の次に多かったのがこのファブリー病でした。ファブリー病では、α-ガラクトシダーゼが欠損することで、気質のグロボトリアオシルセラミドなどの糖脂質が蓄積します。ファブリー病は人種や性別に関係なく発症しますが、男性の方がより重篤化しやすいと言われています。

ライソゾーム病克服とジェンザイム・ジャパン

実は、今回ジェンザイム・ジャパンの社長が重点品目とした「ファラザイム」は、このファブリー病の治療薬です。日本にも数多く存在すると考えられるファブリー病をはじめとするライソゾーム病の克服に、ジェンザイム・ジャパンの働きが拍車をかけてくれることに期待します。
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