米アッヴィがパーキンソン病薬「DUOPATM配合腸注剤」の承認取得を発表

アッヴィ社は、2015年1月12日(米国現地時間)に進行期パーキンソン病治療薬「DUOPATM(カルビドパ/レボドパ)配合腸注剤」(以下「DUOPA」)がFDA(米国食品医薬品局)から承認を受けたことを当日付けで米国にて発表していたことを、2015年1月21日(日本時間)に日本国内にて発表しました。「DUOPA」は、進行期パーキンソン病患者の運動機能の日内変動に効能を示す治療薬で、カルビドパおよびレボドパの2種類の薬剤が含まれており、患者の胃に開けた小さな穴からチューブを通し、16時間かけてポンプからこれらの薬剤を直接小腸に投与し続けるものです。「DUOPA」は、20万人以下の患者数の稀有な疾患や症状に向けた治療薬「オーファンドラッグ」として、FDAから承認を受けています。

「DUOPA」承認に際しての臨床プログラムについて

「DUOPA」承認に際し、進行期パーキンソン病患者を対象に、「DUOPA」およびカルビドパ/レボドパの経口薬を有効性と安全性の面で12週間に渡る第III相、二重プラセボ、二重盲検、並行群間、実薬対照、多施設共同試験(N=71)によって比較しました。この試験では、「DUOPA」投与により、患者の身体がこわばり、動作が困難になる「オフ」状態が、4時間有意に減少し、経口薬と比較しても平均して1.9時間減少しています。また、「DUOPA」投与によって7%以上で見られる高頻度有害事象は、医療機器挿入合併症、切開部位紅斑、悪心、ジスキネジアなど16症状が挙げられています。

「DUOPA」承認に係る関係者のコメント

DUOPAのピボタル試験責任医師でマウントサイナイ医科大学神経学部および神経科学学部教授のC. Warren Olanow氏は、進行期パーキンソン病患者の治療選択肢における医療ニーズが満たされていないという現状を伝えた上で、「DUOPA」投与により患者の「オフ」時間が有意に減少したと述べました。また、研究開発担当エグゼクティブ・バイスプレジデント兼最高科学責任者であるMichael Severino氏は、「DUOPA」の承認に対し、アッヴィ社のパイプラインに非常に意義深いものであるとし、本剤の開発が新たな治療選択肢を与えたことは、患者と医療チームにとって重要な進歩であると述べています。さらに、全米パーキンソン病財団理事兼CEOであるJoyce Oberdorf氏は、進行性のパーキンソン病の進行期における新規治療薬が新たに加わったことで、患者やその家族に治療選択肢が増える可能性があるとし、このことが全米パーキンソン病財団も勇気付けると述べました。