エーザイの抗てんかん剤「バンゼル」がFDAより小児適応の承認取得

2015年2月16日にエーザイ株式会社(以下「エーザイ」)は、米国における子会社のエーザイ・インクが抗てんかん剤「バンゼル」(一般名:ルフィナミド)の小児適応に関しての追加申請について、FDA(米国食品医薬品局)より承認されたことを発表しました。これまでのバンゼルの適応症は「4歳以上の小児および成人における、LGS(レノックス・ガストー症候群)に伴うてんかん発作の併用療法」でしたが、今回の承認により1〜3歳の小児患者への適応が追加され、今後は1歳以上のLGS患者のてんかん発作治療薬として使われるようになります。尚、バンゼルの米国における特許期間については、今回の承認に係る臨床第III相試験(303試験)のデータがFDAが定める小児臨床試験実施要請書の要件を満たしていることから、本来よりも半年間延長されることとなり、最長で2023年5月まで続く運びとなりました。今回の承認を受けて、エーザイは、自社がてんかん領域を重点疾患領域と位置づけていること、バンゼルに関しては日本を含む世界各国の20カ国以上で販売していることを挙げ、今後もエーザイはてんかん領域での製品開発を精力的に行い、てんかん患者のニーズに応え、てんかん患者のベネフィットを向上させるような、てんかん治療選択肢の拡充に勤しんでいくとしました。

303試験について

今回の承認は、303試験の中間解析に基づいて行なわれました。この試験では、バンゼルと既存の抗てんかん薬を比較対照とした上乗せ治療について、1〜3歳のLGS患者を対象として行なわれたものです。この結果、薬物動態と安全性のプロファイルについて、これまで4歳以上の患者を対象に行なっていた臨床試験の結果と整合性が認められ、承認を受けることとなりました。また、この試験において認められた副作用には、嘔吐や眠気などがあった模様です。

LGSについて

LGSは小児から発症する希少かつ重篤な難治性のてんかん症候群の一つで、米国における小児てんかん患者全体のおよそ1〜4%を占めています。特徴として、複数のてんかん発作型を示すこと、発作が頻繁であること、知的発達の遅れやパーソナリティ障害を伴うことが挙げられます。