バクスター、独自技術を「アドベイト」へ適用した血友病A治療薬を国内申請

2015年4月16日にバクスター株式会社(以下「バクスター」)は、血友病A治療薬「BAX855」の製造販売承認申請を厚生労働省に対して行ないました。BAX855は、血液凝固第VIII因子を欠乏している血友病治療薬である「アドベイト」をベースに、バクスターとNektar Therapeutics社が共同研究を行い開発したペグ化技術を適用したもので、半減期延長型遺伝子組換え第VIII因子製剤です。このペグ化技術により、体内における活性期間が延長されています。また、アドベートは、世界64ヵ国において承認されており、10年以上の実績を持つ、有効かつ信頼の置ける製剤です。今回の承認申請は、BAX855の前向き・グローバル・多施設共同・非盲検・2群間・第III相試験の結果の元、行なわれました。この試験は、治療歴がある血友病A患者137件を対象に行なわれています。試験の結果、12歳以上の患者の出血時における止血管理や、定期補充療法での主要評価項目をクリアしました。

アドベイトの詳細について

アドベイトは、血液凝固第VIII因子を欠乏している血友病患者に対して、血しょう中の血液凝固第VIII因子の補充および出血の抑制を行なうために作られた製剤です。出血抑制のメカニズムは、活性型血液凝固第?因子・リン脂質・カルシウムとアドベイトが、血液凝固第X因子を活性化することで行なわれるものです。また、アドベイトは全長の第VIII因子遺伝子から作られた遺伝子組換え型第VIII因子製剤なので、血液由来添加物を製造段階で使用しないという特徴があります。これにより、HIVやHBV、HCVなどの伝染性病原体感染のリスクがなく、これまでにも感染報告がありません。

血友病Aとは?

2013年度の厚生労働省の報告によれば、日本における血友病A患者は4,761人とされています。血友病Aは、止血に必要なタンパク質である血液凝固因子を十分量持たない血友病の中で、最もポピュラーなタイプです。多くの血友病A患者は、先天的に血液凝固第VIII因子を持たないか、不足しています。出血のスピードは健常人と変わりませんが、止血に時間が掛かり、患者が男性の場合に深刻な症状が現れることが多いです。
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